Vous vous interrogez sur les essais cliniques, voici les réponses à certaines questions que vous pouvez vous poser

Qu’est-ce qu’un essai clinique ? Pourquoi sont-ils nécessaires ? Comment y participer ? Autant de questions que vous pouvez vous poser en tant que patient. Pour vous permettre d’y voir plus clair, Bristol-Myers Squibb vous donne quelques éléments de réponse.

Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Un essai clinique est une recherche pratiquée sur l’Homme en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales. Ils ont pour objectif, selon le cas, d’établir ou de vérifier certaines données pharmacocinétiques (étude du devenir du médicament dans l’organisme), pharmacodynamiques (étude du mécanisme d’action notamment) et thérapeutiques (étude de l’efficacité et de la sécurité d’emploi) d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle façon d’utiliser un traitement connu.

Cette étape, indispensable dans le développement du médicament, est réalisée sur des sujets sains ou sur des patients. Elle intervient après les études menées in vitro (étude en laboratoire, dans des conditions artificielles) et chez l’animal (études précliniques).

Pourquoi les essais cliniques sont-ils nécessaires ?

Les essais cliniques sont essentiels pour faire progresser la médecine, car ils sont à l’origine de nouvelles façons de prévenir, de détecter ou de traiter les maladies. Ils permettent de mieux comprendre les pathologies, de mettre à disposition de nouveaux traitements, mais également de définir les populations de patients pour lesquelles ils sont le plus efficaces.

En moyenne, il faut tester près de 10 000 molécules, ce qui équivaut à une dizaine d’années de recherches, pour pouvoir mettre à disposition des patients un seul médicament.

Phase I, phase II, phase III : que signifie cette classification ?

Pour obtenir une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), le développement clinique d’un médicament se déroule en 3 phases, qui correspondent chacune à type de test précis :

  • Phase I : essai clinique évaluant la sécurité d’un médicament expérimental sur un petit nombre de sujets sains ou de patients.
  • Phase II : essai clinique évaluant la posologie, la sécurité et l’efficacité d’un médicament expérimental sur un petit nombre de patients atteints par la pathologie étudiée.
  • Phase III : essai clinique évaluant la sécurité et l’efficacité d’un médicament expérimental sur un grand nombre de patients atteints par la pathologie étudiée. Ce sont des études à grande échelle qui sont, la plupart du temps, conduites sur plusieurs années. Sur la base des résultats obtenus après la phase III, le laboratoire pharmaceutique peut déposer un dossier de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) auprès des autorités de santé compétentes.
Quelle procédure le laboratoire doit-il suivre pour mettre en place un essai clinique ?
Avant de démarrer un essai clinique, le laboratoire pharmaceutique (appelé « promoteur ») doit obtenir un avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP) et une autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM). L’essai est ensuite réalisé sous la conduite d'équipes de médecins (appelés investigateurs) compétentes, formées et expérimentées qui connaissent avec précision la maladie, les traitements existants et les conditions requises pour conduire une recherche.

L'objectif, les conditions de réalisation et de déroulement de l'essai, les modalités d'inclusion, d'information, de traitement et de surveillance des personnes participant à l'essai par les médecins investigateurs, et les procédures de recueil des informations sur l'efficacité et la tolérance des médicaments, sont notamment définis dans un protocole préétabli.

Les CPP sont des structures régionales dont les membres sont bénévoles, tenus au secret professionnel, indépendants vis-à-vis des investigateurs et des promoteurs. Leurs missions sont de s’assurer de la protection des participants à l’essai et de la pertinence de la recherche. Ils vérifient que l’évaluation du rapport bénéfice/risque de l’essai est satisfaisante et que la méthodologie est bien adaptée.

L’ANSM se prononce quant à elle sur la sécurité des personnes qui se prêtent à un essai, en considérant notamment la sécurité et la qualité des produits utilisés au cours de la recherche, leur condition d’utilisation et la sécurité des volontaires au regard des actes pratiqués, ainsi que des modalités prévues pour leur suivi. Elle est garante de la sécurité des produits de santé tout au long de leur cycle de vie1.

Pendant toute la durée de l’essai, l’ANSM est tenue informée des effets indésirables, graves et inattendus pouvant être liés à la molécule testée, et de toute remise en cause de la sécurité des personnes se prêtant à la recherche ; elle peut prendre toute décision concernant ces essais (suspension, interdiction).

Quelles sont les obligations d’information du laboratoire à l’égard du patient1 ?
Un essai clinique ne peut être mené sans que la personne sur laquelle est mené l'essai n’en soit informée et sans qu’elle ait donné son consentement libre et éclairé. Avant d’accepter ou de ne pas accepter de participer à un essai clinique, la personne est informée par le médecin qui dirige l’essai, le médecin investigateur, ou par un médecin le représentant. L’information doit être objective, loyale et compréhensible par le patient. Toutes ces données sont résumées dans un document d’information écrit qui est ensuite remis à la personne dont le consentement est sollicité. Le CPP donne par ailleurs son avis sur ces documents.

Dans le cadre des essais cliniques, l'information des sujets ou des patients que l'on se propose d'inclure dans les essais est un élément capital de la protection de ces personnes, qui doit être validé par le CPP. Tout patient susceptible de s’engager dans un protocole d’essai clinique doit signer un document dit de "consentement éclairé" garantissant qu’il a reçu de la part du médecin investigateur (ou d'un médecin qui le remplace) toutes les informations concernant :

  • les bénéfices attendus de la recherche
  • les contraintes et les risques prévisibles, y compris en cas d'arrêt de la recherche avant son terme
  • le droit au refus de participer
  • la possibilité de retrait du consentement à tout moment, et ce, sans encourir aucune responsabilité, ni aucun préjudice.

Qui peut participer à un essai clinique ?

Certaines exigences doivent être respectées pour pouvoir participer à un essai clinique. Il existe donc des critères spécifiques d’inclusion des participants dans l’essai (appelés critères d’inclusion).

Ces critères sont en général basés sur :

  • l’âge
  • le sexe
  • le type et le stade de la maladie
  • les traitements antérieurs et actuels
  • les conditions médicales dans lesquelles se trouve le patient
  • les antécédents médicaux

Les critères d’inclusion ne sont pas destinés à rejeter une personne à titre personnel mais ils visent à sélectionner les participants de façon appropriée, afin de ne pas leur faire encourir de risques excessifs s’ils sont amenés à réaliser l’essai.

S’informer et participer à un essai clinique

Si vous souhaitez participer à un essai clinique et/ou obtenir des réponses à vos questions relatives aux essais cliniques et à leur déroulement, vous pouvez retrouver la liste de tous les protocoles en cours, classés par département, par pathologie et par laboratoire sur les différents sites ci-dessous :

  • Pour le cancer : le registre des essais cliniques de l’INCa
  • Pour le SIDA et les hépatites : le répertoire des études cliniques de l’ANRS
  • Pour les maladies rares : la base de données « Recherche et essais cliniques » d’Orphanet
  • Pour toutes les maladies :
    • le registre des résultats publics et privés des essais cliniques conduit dans le monde entier (en anglais)
    • le registre des essais cliniques de l’agence européenne du médicament : EU clinical trials register